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Chercher pour mieux soigner

Chercher pour mieux soigner, c’est d’abord identifier de nouveaux traitements prometteurs, puis les soumettre à des essais rigoureux.

La recherche sur les traitements se déploie sur de multiples fronts (chirurgie, chimiothérapie, radiothérapie, etc.), qu’il serait trop complexe de décrire ici (pour en savoir plus, voir à la fin de chaque chapitre correspondant de la rubrique Soigner). On peut simplement dégager deux grandes tendances à l’œuvre : d’une part, la recherche de traitements « personnalisés » qui, sur la base d’une caractérisation moléculaire des tumeurs, sont choisis et adaptés à chaque patient ; d’autre, part, la recherche de modalités thérapeutiques entraînant un minimum d’effets indésirables. Dans ce chapitre, on se contentera donc de détailler les enjeux du filtre commun, celui des essais cliniques, par lequel doit passer toute nouvelle modalité thérapeutique.

Avant de proposer des traitements nouveaux à tous les patients concernés, il faut en effet s’assurer qu’ils sont efficaces et bien tolérés. Des essais cliniques sont conçus notamment pour évaluer :

  • de nouveaux médicaments ou associations de médicaments (contre la maladie ou ses effets secondaires) ;

  • de nouvelles façons d’administrer ces médicaments (par comprimés plutôt que par injection, par exemple) ;

  • de nouvelles techniques de traitement (nouveau type d’opération chirurgicale ou de radiothérapie, par exemple) ou de diagnostic (nouveau test biologique, par exemple).

Quand une nouvelle modalité thérapeutique est découverte, elle est d’abord mise au point dans un laboratoire, puis testée sur l’animal (c’est la recherche préclinique). Si les résultats de ces tests se révèlent favorables, on peut alors envisager de proposer à des personnes malades de participer, avec leur accord, à son évaluation. Cette évaluation, réalisée avec la collaboration de patients, s’appelle un essai clinique.

Pour garantir la sécurité des malades et la rigueur scientifique, les essais cliniques se déroulent en plusieurs étapes (ou phases) destinées à recueillir des informations spécifiques sur le nouveau traitement.

De la phase I à la phase IV

Les essais cliniques en questions

De la phase I à la phase IV

Les essais de Phase I ont pour objectif d’évaluer la tolérance de l’organisme à un nouveau traitement, c’est-à-dire de déterminer la dose recommandée. Dans ce type d’essais, le traitement évalué est administré à un petit nombre de malades (de 10 à 40).

Les essais de Phase II visent à déterminer comment l’efficacité observée chez l’animal se traduit chez l’humain. Ils nécessitent en général l’inclusion de 40 à 80 malades, souvent des malades pour lesquels les thérapies conventionnelles sont en échec.

Les essais de Phase III sont des essais comparatifs. Ils permettent de comparer le nouveau traitement avec le traitement utilisé habituellement, dit « traitement de référence » ou « traitement standard ». Deux groupes de patients sont constitués par tirage au sort. Cette opération permet de constituer deux groupes homogènes et comparables (âge, sexe, caractéristiques de la maladie…) : l’un recevra le traitement de référence, l’autre le nouveau traitement. Par principe, ce n’est donc pas le médecin qui décide de l’attribution de l’un ou l’autre des traitements à son patient. Ces essais nécessitent la participation d’un grand nombre de malades (inclusion de plusieurs centaines, voire plusieurs milliers de patients) pour établir une différence statistiquement significative entre les traitements.

Si les données et résultats de ces essais sont en faveur du nouveau traitement, cela permet de constituer un dossier administratif d’enregistrement pour les autorités de santé qui, après son examen, délivrent l’autorisation de mise sur le marché ouvrant la voie à la commercialisation du nouveau traitement. Quand le médicament est commercialisé, il fait encore l’objet d’une surveillance étroite appelée pharmacovigilance. Ainsi, tout signe anormal inattendu dû à son administration doit faire l’objet, en France, d’une déclaration à l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps). C’est ce qu’on appelle les essais de Phase IV.

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Les essais cliniques en questions

Qui est à l’initiative d’un essai clinique ?

On appelle « promoteur » de la recherche l’institution qui propose de mettre en œuvre un essai. Il peut s’agir d’une institution de recherche privée ou publique ou d’une firme pharmaceutique. Un essai clinique peut être mis en place sur le territoire français, mais il est plus souvent mené au niveau européen, voire mondial.

Qui mène l’essai clinique ?

Un essai clinique est conduit par un médecin qu’on appelle l’investigateur de l’essai. C’est lui qui propose à un patient de participer à l’essai, lui fournit toutes les explications nécessaires et le suit pendant toute sa durée.

Tous les malades sont-ils concernés ?

Les patients susceptibles d’entrer dans un essai clinique doivent remplir un certain nombre de critères, appelés « critères d’inclusion », qui sont propres à chaque essai clinique. Chaque essai ayant un objectif précis, certains malades, et pas d’autres, se verront proposer de participer en fonction de certaines de leurs caractéristiques, par exemple le type ou la taille de leur tumeur.

Pourquoi participer ?

La participation des malades à des essais cliniques est une contribution indispensable à la découverte de nouveaux traitements et de nouvelles stratégies qui pourront bénéficier à un grand nombre de personnes touchées par le cancer. Menés avec rigueur et méthode, les essais cliniques sont les garants d’un nécessaire niveau de preuve scientifique. Grâce à la loi du 4 mars 2002 relative aux droits des malades et à la qualité du système de santé (dite loi Kouchner), les personnes qui ont participé à une recherche dans le cadre d’un essai clinique peuvent demander à être informées, à l’issue de cette recherche, de ses résultats globaux.

Est-on libre de participer, voire de changer d’avis en cours d’essai ?

La participation à un essai est libre et volontaire. Même après avoir accepté de participer, la personne malade est libre de quitter l’essai à tout moment, et le médecin proposera alors un autre traitement adapté à la maladie. Cette décision ne modifiera pas l’engagement de l’équipe médicale envers sa patiente ou son patient.

En participant à un essai clinique, a-t-on plus de chances d’avoir un meilleur traitement ?

Participer à un essai clinique offre la possibilité d’avoir accès à un traitement innovant et, dans tous les cas, permet de bénéficier d’un encadrement spécifique de la prise en charge et d’un suivi adapté et rigoureux. Cette participation ne représente aucune perte de chance par rapport au traitement « standard » administré en dehors d’un essai clinique. Les médecins qui pilotent un essai clinique suivent ainsi scrupuleusement un plan de traitement. Ce plan définit toutes les modalités de l’essai (critères d’inclusion, durée, calendrier du traitement, examens complémentaires…). Il prévoit également une surveillance du patient tout au long du déroulement de l’essai afin de vérifier l’efficacité et la tolérance du traitement. En conséquence, tous les médecins et infirmières qui collaborent à un essai clinique suivent en permanence le malade afin de vérifier que le traitement produit les bénéfices escomptés et d’intervenir immédiatement si le moindre effet secondaire apparaissait.

Encourt-on des risques particuliers en participant à un essai clinique ?

Les traitements évalués dans des essais cliniques peuvent bien sûr entraîner des effets secondaires. Ceux-ci sont le plus souvent connus et répertoriés. Mais, bien que des études approfondies aient été effectuées en laboratoire avant de mener les essais sur l’homme, il peut arriver que certains symptômes, particulièrement rares, n’aient pas encore été signalés. Aussi, des contrôles et des examens supplémentaires peuvent être nécessaires pour détecter ces effets secondaires, ce qui peut représenter des contraintes pour le malade. Toutes les modalités de prise en charge et de suivi d’un patient entrant dans un essai clinique sont définies avec précision et soumises à diverses réglementations (nationales et internationales) et à des organismes de contrôle très rigoureux. Tout au long de l’essai, l’équipe médicale est disponible pour fournir au patient les explications qu’il juge utiles sur la nature et le déroulement du traitement. Les effets secondaires varient d’un patient à l’autre : dans les essais comparatifs de phase III, ils sont en général comparables à ceux observés avec les traitements de référence ; ils sont pour la plupart temporaires et disparaissent une fois le traitement terminé.

Est-on bien informé pour prendre une décision en toute liberté ?

Avant toute participation à un essai clinique, le médecin délivre au patient une information orale, puis lui remet une note d'information écrite qui dresse la liste des bénéfices attendus et des risques potentiels. De fait, il est impossible d'être inclus dans un essai sans le savoir. Un formulaire de consentement éclairé concrétise l'accord du patient et atteste qu'il a bien reçu les informations concernant l'essai: il est signé par le patient et le médecin.

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En savoir plus

flecheSur le site de l'Institut National du Cancer

flecheAilleurs sur internet

  • Clinical trials, sur le site du National Cancer Institute (NCI), en anglais.